国际在线报道(中国国际广播电台记者 梁弢):英国当地媒体近日报道,伦敦大学学院的医学研究团队首次通过药物针对亨廷顿病的致病基因进行治疗,并完成了临床试验,实现了神经退行性疾病研究上的重大突破。
据悉,这种新药是由英国公立研究型大学伦敦大学的莎拉·塔布里兹教授主导研制的,并且,她随后完成了药物的临床实验。
这种新型实验药物,通过注入脊髓液中,可有效降低大脑中有毒蛋白质的含量,减缓疾病的发展。学者认为,这是近50年来这种疾病治疗的最大突破。
英国目前有8500多名亨廷顿病患者,在伦敦大学学院组织的临床试验中,共有46名患者参加了治疗,医生一度担心,药物注射,会导致患者感染上致命的脑膜炎,但是首次人体试验显示,这种注射药物是安全的,可以有效减缓有毒蛋白的复制。而动物实验显示,一些运动功能还得到了一定程度的恢复。
主持实验的塔布里兹教授表示,未来还需要更长时期的实验数据,来证明这种药物可以改变亨廷顿病的病程。
亨廷顿病是一种具有遗传性的神经退行性疾病,患有亨廷顿病的病人每天从早到晚四肢都在不由自主地颤动,就像是在跳舞,故得名“舞蹈症”。一般患者在中年发病,病情可持续10-20年,随着病情进展,逐渐丧失语言、行动、记忆、思考和吞咽的能力。